Điều trị Hội chứng rối loạn sinh tủy (HCRLST) còn nhiều thách thức cho các bác sĩ. Ở Việt Nam, phương pháp điều trị chủ yếu cho phần lớn các bệnh nhân HCRLT là điều trị hỗ trợ với truyền chế phẩm máu, thải sắt và yếu tố kích thích tạo máu. Lenadomide và các thuốc giảm quá trình Methyl hóa (hypomethylation agents) đã được Cơ quản quản lý Thuốc và Thực phẩm Hoa kỳ (FDA) chấp thuận trong điều trị HCRLS. Tuy nhiên, những phương pháp này không chữa khỏi được bệnh, chỉ có mục đích cải thiện huyết học, cải thiện chất lượng cuộc sống và làm chậm quá trình tiến triển của bệnh. Một số thuốc khác đã được nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng cũng cho thấy hiệu quả trong điều trị HCRLST. Phần chuyên đề này, chúng tôi xin tổng quan một số thuốc mới trong điều trị HCRLST.