Thiếu hormon tăng trưởng là nguyên nhân thường gặp gây tầm vóc thấp, được điều trị bằng phác đồ thay thế hormon tăng trưởng tái tổ hợp tiêm dưới da. Bệnh nhân thường đạt được vận tốc chiều cao tối đa trong năm đầu điều trị, sau đó sẽ giảm dần trong những năm sau cho đến khi ngừng điều trị. Mục tiêu: nhận xét kết quả điều trị lâu dài ở các bệnh nhân sử dụng GH tái tổ hợp. Đối tượng và phương pháp: nghiên cứu một loạt ca bệnh bao gồm 3 bệnh nhân thiếu hụt hormon tăng trưởng được bắt đầu điều trị hormon tái tổ hợp thay thế ở tuổi 47 tháng và 75 tháng. Tất cả bệnh nhân tại thời điểm bắt đầu điều trị đều có tầm vóc thấp (<
- 4SD theo tuổi và giới), nồng độ IGF1 thấp hơn so với chuẩn, tuổi xương thấp hơn so với tuổi thực. Phim chụp MRI sọ não không phát hiện khối bất thường. Đối với ca bệnh đầu tiên, trẻ được làm test kích thích hormon tăng trưởng với glucagon và kết quả nồng độ GH đỉnh thấp 0.024 ng/ml. Phác đồ hormon thay thế đã được điều trị trong vòng 3- 5 năm. Kết quả: tốc độ tăng chiều cao được cải thiện sau điều trị: 14 - 18 cm trong năm đầu tiên, giảm dần trong các năm tiếp theo. Trẻ bắt kịp tốc độ tăng trưởng bình thường theo WHO sau 3 năm điều trị. Kết luận: tầm vóc thấp là triệu chứng lâm sàng chính. Điều trị hormon thay thế sớm trên trẻ bị GHD giúp trẻ có được tốc độ tăng trưởng chiều cao bình thường