Kho vũ khí điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) đã nhanh chóng mở rộng trong vài năm qua, phần lớn được thúc đẩy bởi nghiên cứu dịch thuật về bối cảnh bộ gen của nó và sự hiểu biết được cải thiện về cơ chế kháng lại các liệu pháp thông thường. Tuy nhiên, tình trạng kháng thuốc nguyên phát và thứ phát vẫn là một vấn đề cơ bản đối với hầu hết bệnh nhân. Nghiên cứu cơ chế đề kháng với các tác nhân mới này đang thông báo cho sự phát triển của nhóm thuốc AML tiếp theo và thiết kế các phác đồ kết hợp nhằm khai thác tối ưu các lỗ hổng điều trị, với mục tiêu cuối cùng là loại bỏ tất cả các dòng phụ của bệnh và tăng tỷ lệ chữa khỏi ở AML. AML là một bệnh không đồng nhất, được đặc trưng bởi một loạt các thay đổi phân tử ảnh hưởng đến kết quả lâm sàng và cũng cung cấp các mục tiêu tiềm năng để phát triển thuốc. Bài đánh giá này thảo luận về bối cảnh điều trị hiện tại và mới nổi của AML, làm nổi bật các nhóm thuốc mới và kiến thức mở rộng của chúng tôi về cơ chế kháng thuốc đang cung cấp thông tin cho các liệu pháp điều trị trong tương lai và cung cấp cơ hội mới cho các chiến lược kết hợp hiệu quả.