Sử dụng ruxolitinib trong điều trị hội chứng thực bào máu ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi đồng 2

0 Người đánh giá. Xếp hạng trung bình 0

Tác giả: Đình Văn Nguyễn, Thị Thu Trang Phan, Tú Trinh Quách

Ngôn ngữ: vie

Ký hiệu phân loại: 618.92 Pediatrics

Thông tin xuất bản: Tạp chí Y học lâm sàng - Bệnh viện Trung ương Huế, 2023

Mô tả vật lý: 41-46

Bộ sưu tập: Metadata

ID: 431428

Thêm vào giỏ Liên kết toàn văn

Tóm tắt
Chủ đề

Hội chứng thực bào máu (HCTBM) là một hội chứng hiếm gặp và đe doạ tính mạng do phản ứng quá mức của hệ miễn dịch. Phác đồ điều trị HLH-94 được ứng dụng rộng rãi nhưng tỷ lệ tử vong vẫn còn cao, kèm tác dụng phụ do hóa trị. Ruxolitinib, thuốc ức chế trúng đích JAK1/JAK2, là một liệu pháp hứa hẹn trong điều trị bệnh Trường hợp bệnh Ca 1 là bé trai 11 tuổi, EBV (+), gen PFR1, UNC13D, STX11, STXBP2 (-), tái hoạt sau 20 tuần điều trị và được sử dụng ruxolitinib. Em hết sốt sau 7 ngày, công thức máu hồi phục sau 28 ngày nhưng em tái hoạt sau ngưng thuốc 1 tuần và tử vong ở tuần 26. Ca 2 bé trai 26 tháng, EBV (+), âm tính với gen PFR1, UNC13D, đáp ứng với điều trị ban đầu sau 2 tuần nhưng em tái hoạt tại tuần 4 trong tình trạng nhiễm trùng huyết. Em chỉ sử dụng ruxolitinib trong 5 ngày và tử vong tại tuần 6 do suy hô hấp nặng. Ca lâm sàng 3 bé gái 19 tháng tuổi chưa xét nghiệm gen, EBV (+), sau 1 tuần tấn công em còn sốt, tiêu máu kéo dài nên được sử dụng ruxolitinib. Sau 3 ngày em hết sốt, sau 5 ngày em ngưng tiêu máu, công thức máu cải thiện sau 14 ngày, hiện đang ổn định tại tuần 15, không ghi nhận tái hoạt. Kết luận Bệnh nhân sử dụng ruxolitinib sớm ở tuần 2 đạt được đáp ứng điều trị tốt hơn so với 2 bệnh nhân tái phát. Tuy nhiên, do tình trạng bệnh khác nhau nên chưa phản ánh đầy đủ về tác động của ruxolitinib. Cần thêm các nghiên cứu với cỡ mẫu lớn hơn để hướng điều trị ruxolitinib, nhằm tăng tính hiệu quả, cải thiện tỷ lệ tử vong của bệnh.

Tạo bộ sưu tập với mã QR