Xem xét một cách có hệ thống tất cả các nghiên cứu về phân tích hiệu quả chi phí (CEA) của các loại thuốc mồ côi này trong điều trị bệnh bạch cầu. Vật liệu và phương pháp Nghiên cứu này đã tiến hành đánh giá có hệ thống tất cả các nghiên cứu được công bố cho đến tháng 8 năm 2021 trên Trung tâm Thông tin Công nghệ Sinh học Quốc gia (NCBI), SpringerLink và Biomed Central. 23 nghiên cứu đã được chọn trong tổng quan hệ thống này, là những nghiên cứu đã có toàn văn, được viết bằng tiếng Anh, nhằm phân tích hiệu quả chi phí của các loại thuốc điều trị bệnh bạch cầu được liệt kê trong Danh mục thuốc dành cho trẻ mồ côi của Bộ Y tế Việt Nam. Kết quả được trình bày bằng cách mô tả các phát hiện CEA theo năm loại bệnh bạch cầu khác nhau, tập trung vào tỷ lệ hiệu quả chi phí gia tăng (ICER) của mỗi loại thuốc dành cho trẻ mồ côi và so sánh với ngưỡng sẵn sàng chi trả (WTP). Tất cả các giá trị tiền tệ chi phí đã được chuyển đổi sang USD vào năm 2021 để so sánh. Kết quả Trong số 37 loại thuốc trong danh mục thuốc dành cho trẻ mồ côi của Bộ Y tế Việt Nam, 24 loại thuốc đã được phân tích hiệu quả chi phí với các văn bản đầy đủ có sẵn. Trong số 23 nghiên cứu được chọn trong tổng quan, có 10 nghiên cứu liên quan đến bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (43,5%) và 13 nghiên cứu liên quan đến bệnh bạch cầu dòng tủy (56,5%). 60,9% được nghiên cứu trên bệnh nhân tái phát / kháng trị, 39,1% tiến hành phân tích chi phí với quan điểm xã hội và 47,7% sử dụng tỷ lệ sống sót tổng thể kết hợp với thời gian sống thêm không tiến triển (OS-PFS) làm tiêu chí lâm sàng. Tuổi thọ được điều chỉnh theo chất lượng (QALY) được sử dụng làm đơn vị đo lường hiệu quả trong 65,2% tổng số nghiên cứu được chọn. 15 nghiên cứu đã đưa ra kết luận rằng các loại thuốc dành cho trẻ mồ côi được nghiên cứu của họ có hiệu quả về chi phí. 100% các nghiên cứu liên quan đến bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính cho thấy các loại thuốc dành cho trẻ mồ côi được quan tâm là hiệu quả về chi phí (ICER <
ngưỡng WTP)
trong khi khoảng 50% các nghiên cứu liên quan đến các loại bệnh bạch cầu khác cho thấy các loại thuốc dành cho trẻ mồ côi được quan tâm không hiệu quả về chi phí (ICER>
ngưỡng WTP) và do đó cần hỗ trợ tài chính phù hợp.