Mục tiêu nghiên cứu là đánh giá kết quả điều trị bước 1 ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (UTPKTBN) giai đoạn tiến xa có đột biến gen EGFR dương tính bằng Afatinib. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu tiến cứu, theo dõi dọc 41 bệnh nhân UTPKTBN giai đoạn tiến xa, có đột biến gen EGFR dương tính được điều trị bước 1 bằng thuốc Afatinib, theo dõi và đánh giá đáp ứng mỗi 3 tháng hoặc khi có triệu chứng của bệnh tiến triển. Tiêu chuẩn chính là thời gian sống thêm bệnh không tiến triển (PFS), tỉ lệ đáp ứng khách quan (ORR), tiêu chuẩn phụ là thời gian sống thêm toàn bộ (OS), tác dụng không mong muốn. Kết quả: Tỉ lệ đáp ứng khách quan là 92,6%, trung vị PFS 14 tháng, trung vị OS 20 tháng, tỉ lệ OS ước tính 1 năm và 2 năm lần lượt là 93,3% và 39,1%. Trung vị PFS ở bệnh nhân không có di căn não là 14 tháng, dài hơn ở bệnh nhân di căn não (12 tháng), p >
0,05. Trung vị PFS ở bệnh nhân mang đột biến gen nhạy thuốc là 14 tháng, dài hơn bệnh nhân mang đột biến hiếm (11 tháng), p >
0,05
trung vị OS ở bệnh nhân mang đột biến xóa đoạn exon 19 là 32 tháng, dài hơn trung vị OS ở bệnh nhân mang đột biến điểmL858R và đột biến hiếm lần lượt là 20 tháng và 17 tháng, p>
0,05. Tác dụng không mong muốn gặp ở 82,9% bệnh nhân, chủ yếu là nổi ban (80,5%) đều là độ 1, độ 2. Có 5% bệnh nhân bị tiêu chảy độ 3. Kết luận: Afatinib có hiệu quả tốt trong điều trị bước 1 ở bệnh nhân UTPKTBN giai đoạn tiến xa có đột biến gen EGFR, đặc biệt, thời gian sống thêm toàn bộ có xu hướng dài hơn ở nhóm bệnh nhân mang đột biến xóa đoạn ở exon 19.