Đánh giá kết quả điều trị và tác dụng không mong muốn của Topotecan đơn trị trong điều trị bước 2 ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn lan tràn sau khi tiến triển với phác đồ bộ đôi platinum - Etoposide tại bệnh viện K. Phương pháp nghiên cứu: Hồi cứu kết hợp tiến cứu trên 42 ung thư phổi không tế bào nhỏ (SCLC) tiến triển tái phát sau điều trị bước một với phác đồ bộ đôi platinum - Etoposide trong vòng dưới 6 tháng, được điều trị bằng Topotecan tại bệnh viện K từ 01/2017 đến 4/2022. Kết quả: Tuổi mắc trung bình là 58,5
nam gặp nhiều hơn nữ với tỉ lệ nam/nữ = 2,4/1. Triệu chứng lâm sàng hay gặp là đau ngực (73,8%), ho (64,3%), khó thở (47,6%) với cơ quan di căn thường gặp là não (30,9%), gan (26,2%). Về đáp ứng điều trị, có 9 bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn và một phần (ORR) chiếm 21,4%
7 bệnh nhân bệnh giữ ổn định chiếm tỉ lệ 16,7%. Tỉ lệ kiểm soát bệnh là 38,1%. Về đáp ứng cơ năng, đa phần bệnh nhân có cải thiện triệu chứng. Thời gian sống thêm không bệnh tiến triển (PFS) trung bình là 16,0 tuần. Các tác dụng không mong muốn thường gặp nhất là trên hệ tạo huyết, đặc biệt là trên dòng bạch cầu hạt: tỉ lệ hạ bạch cầu trung tính độ 3, độ 4 chiếm tương ứng là 19,0% và 47,6%, tiêu chảy và buồn nôn ít gặp với độc tính độ 3, 4 (dưới 5%). Kết luận: Ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn tái phát di căn thường gặp nam giới, lớn tuổi với triệu chứng đau ngực và khó thở chiếm đa số. Điều trị phác đồ Topotecan bước 2 giúp cải thiện triệu chứng lâm sàng và tỷ lệ kiểm soát bệnh đạt 38,1% với độc tính hay gặp nhất là hạ bạch cầu trung tính.