Đến nay, để phục vụ cho công tác chăm sóc sức khỏe, khoa học đã phát triển thành công nhiều loại thuốc với các tác dụng khác nhau. Nhìn chung, về cấu trúc hóa học và đặc điểm tác dụng, thuốc có thể được phân thành các nhóm gồm: thuốc vô cơ, thuốc hữu cơ phân tử nhỏ, thuốc protein (đại phân tử), và gần đây một nhóm mới đã được hình thành, tách khỏi thuốc protein, đó là nhóm thuốc RNA. Về tác dụng dược lý, thuốc protein và thuốc hữu cơ phân tử nhỏ không khác nhau nhiều về cơ chế, chúng đều tác dụng đến một giai đoạn nhất định, liên quan đến quá trình bệnh lý. Thuốc protein trong quá trình phát triển đã trải qua nhiều giai đoạn khác nhau, có nguồn gốc khác nhau, từ tách chiết, phân lập từ các mô sống ở giai đoạn đầu, cho đến sinh tổng hợp nhờ công nghệ tái tổ hợp và các phương pháp hiện đại khác của công nghệ sinh học. Tới nay, các protein sử dụng làm thuốc hầu hết được sản xuất qua con đường tái tổ hợp, có thể qua các bước bán tổng hợp, gắn thêm các cấu trúc làm cho các phân tử có các đặc tính ưu việt hơn để làm thuốc. Chính vì thế nhóm thuốc protein có thêm tên mới là dược phẩm sinh họcthuốc sinh họcsinh dược phẩm (biopharmaceuticals) để chỉ nguồn gốc tổng hợp bằng các phương pháp sinh học của chúng. Các thốc protein đang phát triển nhanh, nhưng về cơ bản vẫn theo các cách tương tự như các nhóm thuốc khác. Việc nghiên cứu phát triển và ứng dụng nhóm thuốc protein vào thực tiễn điều trị có ý nghĩa quan trọng, giúp tăng cường khả năng của y học trong việc kiểm soát và điều trị nhiều loại bệnh khó chữa hiện nay, mang lại nhiều cơ hội có sức khoẻ tốt cho con người.