Subretinal delivery of AAV5-mediated human

0 Người đánh giá. Xếp hạng trung bình 0

Tác giả: Jun Sub Choi, Hee Jong Kim, Jin Kim, Ji Hoon Kwak, Heuiran Lee, Joo Yong Lee, Steven Hyun Seung Lee, Seo Yun Moon, Keerang Park, So-Yoon Won

Ngôn ngữ: eng

Ký hiệu phân loại:

Thông tin xuất bản: United States : Molecular vision , 2025

Mô tả vật lý:

Bộ sưu tập: NCBI

ID: 746844

Thêm vào giỏ Liên kết toàn văn

PURPOSE: A genetic disorder that affects the beta subunit of cyclic guanosine monophosphate-phosphodiesterase type 6 (PDE6B) in humans leads to autosomal recessive retinitis pigmentosa (RP). This condition causes severe vision loss in early life due to fast deterioration of photoreceptors. This study evaluated the therapeutic potential of subretinal delivery of the adeno-associated virus (AAV)5-mediated human METHODS: We compared the transduction efficiency and tropism of different AAV serotypes (2, 5 and 8) in RESULTS: AAV5- CONCLUSIONS: Our results demonstrate that AAV5-

Tạo bộ sưu tập với mã QR